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AG真人-又一款重磅儿童罕见病药首仿获批

举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 又一款重磅儿童罕有病药首仿获批2023/9/15 来历:药年龄 浏览数:

9月12日,弘远医药发布通知布告,其以仿造3类报产的卡谷氨酸分离片获批上市,用在医治成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺少症、异戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(MMA)或丙酸血症(PA)所引发的高氨血症。弘远医药的卡谷氨酸分离片为国内首仿、首家过评,原研此前6月份才在国内上市。

卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸(NAG)布局近似物,是氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)的变构激活剂,可以与未合成的碳酸氢铵连系,生成NAG,从而刺激尿素轮回,帮忙氨转化为尿素,下降血氨浓度,改良或避免因为高氨血症激发的脑毁伤。

临床实验注解,卡谷氨酸分离片对NAGS缺少症高氨血症患者具有显著的疗效和杰出的平安性,AG真人可以或许快速下降血氨程度,在24小时内使血氨程度降至正常规模,并可以或许持久保持血氨程度的不变。

今朝,卡谷氨酸分离片已在欧美等多个国度和地域上市,并被纳入FDA的孤儿药品目次,是FDA核准的第一种也是独一一种用在医治由MMA和PA激发的高氨血症的药物,可有用帮忙儿童或成人患者下降血氨程度,改良或预防神经系统毁伤。

在2018年5月发布的《第一批罕有病目次》中,包括了N-乙酰谷氨酸合成酶缺少症(NAGSD)、丙酸血症(PA)、甲基丙二酸血症(MMA)和异戊酸血症(IVA)。

今朝临床上首要采取药物下降血氨浓度来减缓高氨血病情,年夜大都患者需要持久用药。因为此类疾病属在罕有病,针对性的医治药物较少,日均医治费用上千元人平易近币,患者的医疗承担较重。仿造药的上市将给更多患者带来但愿并减轻经济承担。

卡谷氨酸分离片原研厂家为Recordati,2003年1月24日获欧洲EMA核准上市,2010年3月18日获美国FDA核准上市。卡谷氨酸最初被FDA核准作为尺度护理疗法的辅助疗法,医治NAGS缺少症引发的急性高氨血症,和用在NAGS缺少症引发的慢性高氨血症的保持医治。2021年1月,FDA又核准了卡谷氨酸分离片的新顺应症,辅助尺度医治方案,用在儿童和成人患者丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)而至急性高氨血症的医治。

2022年3月,Recordati中国全资子公司锐康迪提交了卡谷氨酸分离片的5.1类新药上市申请并取得CDE受理。随后CDE以“合适儿童心理特点的儿童用药品新品种、剂型和规格”的来由将其纳入优先审评,终究在2023年6月27日在国内获批上市,弥补了患者无药可用的空白。今朝卡谷氨酸分离片已经由过程2023国谈药品初审,有望进入下一版医保。

另外,杰谛医药在2023年6月也提交了卡谷氨酸分离片的上市申请(进口5.2类)。

最近几年来,为了提高罕有病患者的保存质量,我国在罕有病政策方面不竭增强,包罗出台了《罕有病诊疗指南(2019年版)》、《关在增强罕有病治理保障罕有病患者用药需求的通知》、《临床急需药品姑且进口工作方案》等政策,进一步鼓励药企加年夜罕有病药物研发,同时加速罕有病获批上市速度,知足罕有病患者的医治需求。

新华社暗示,经由过程医保目次准入构和,已累计将26种罕有病用药纳入医保药品目次,平均降价超50%。叠加其他药品准入体例,今朝获批在我国上市的75种罕有病用药已有50余种纳入医保药品目次。

编纂:Rae



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